Mokhoa oa ho etsa lipatlisiso le nts'etsopele ea lithethefatsi tsa likhutsana
Meriana ea likhutsana le eng ke Molao oa Orphan Drug? Ke hobane'ng ha lipatlisiso le nts'etsopele ea lithethefatsi tsee li bohlokoa 'me ke mekoallo efe?
Meriana ea Likhutsana ke eng? - Tlhaloso
Lithethefatsi tsa likhutsana ke meriana (meriana) e sa ntseng e e-s'o tsoele pele ka lebaka la ho hloka k'hamphani ho fumana lithethefatsi tse nang le phaello. Hangata lebaka la hore moriana o se nang thuso ke hore ho na le batho ba fokolang ba tla reka lithethefatsi ha ba lekanngoa le lipatlisiso le nts'etsopele e hlokahalang ho hlahisa lithethefatsi.
Ka mantsoe a bonolo, lithethefatsi tsa likhutsana ke tseo likhamphani li sa lebeleng ho li etsa chelete e ngata, 'me ho e-na le hoo li lebisa boiteko ba tsona lithethefatsi tse tla tlisa chelete.
Lebaka Leo Lithethefatsi Tse Ling li leng "Lithethefatsi Tsa Likhutsana"
Likhamphani tsa meriana (lithethefatsi) le tsa biotech li ntse li etsa lipatlisiso le ho ntlafatsa meriana e mecha ea ho phekola maemo a bongaka, 'me lithethefatsi tse ncha li tla' marakeng khafetsa. Batho ba nang le mafu a sa tloaelehang kapa mathata, ka lehlakoreng le leng, ha ba bone tlhokomelo e tšoanang ea lithethefatsi bakeng sa maloetse a bona. Lebaka ke hore palo ea bona e nyenyane mme kahoo maraka a ka 'nang a e-ba teng bakeng sa lithethefatsi tse ncha ho phekola maloetse ana a sa tloaelehang (ao hangata ho thoeng ke "lithethefatsi tsa likhutsana") hape e nyenyane.
Boloetse bo sa tloaelehang bo hlaha bathong ba ka tlase ho 200 000 United States kapa ba ka tlaase ho 5 ho batho ba 10 000 ba Europe Union. Mekhatlo ea mmuso ea tsamaiso ea United States le European Union e nkile mehato ea ho fokotsa phapang ena ho ntlafatso ea lithethefatsi
Litšusumetso tsa ho eketsa nts'etsopele ea lithethefatsi tsa likhutsana
Ho hlokomela hore lithethefatsi tse lekaneng bakeng sa mathata a sa tloaelehang li ne li e-s'o hlahe US le hore lik'hamphani tseo tsa lithethefatsi li ne li tla etsa hore ho be le tahlehelo ea lichelete bakeng sa ho hlahisa lithethefatsi bakeng sa maemo a sa tloaelehang, US Congress e fetisitse Orphan Drug Act ka 1983.
Ofisi ea Boipheliso ba Litho tsa Bolulo ba United States
Tsamaiso ea US Food and Drug Administration (FDA) e ikarabella bakeng sa ho netefatsa tshireletso le katleho ea meriana ea 'marakeng United States.
FDA e thehile Ofisi ea Tlhokomelo ea Litho tsa Bokhutsana (OOPD) ho thusa ka nts'etsopele ea lithethefatsi tsa likhutsana (le mefuta e meng ea bongaka bakeng sa mathata a sa tloaelehang), ho akarelletsa le ho fana ka lichelete tsa lipatlisiso.
Lithethefatsi tsa likhutsana, joaloka meriana e meng, li ntse li lokela ho fumanoa li sireletsehile li bile li atleha ka lipatlisiso le liteko tsa kliniki pele FDA e tla ba lumella ho rekisa.
Molao oa Lithethefatsi oa Ma-Orphan oa 1983
Molao oa Orphan Drug o fana ka ts'ebetso ea ho susumelletsa lik'hamphani ho hlahisa lithethefatsi (le lihlahisoa tse ling tsa bongaka) bakeng sa limmaraka tse nyenyane tsa batho ba nang le mathata a sa tloaelehang (ho US, karolo ea 47 lekholong ea mathata a sa tloaelehang a ama batho ba ka tlase ho 25 000). Ts'ebetso tsena li kenyelletsa:
- Litlhaloso tsa lekhetho tsa 'muso bakeng sa lipatlisiso tse entsoeng (ho fihlela ho karolo ea 50 lekholong ea litšenyehelo) ho hlahisa lithethefatsi tsa likhutsana.
- Khoebo ea lilemo tse 7 e tsitsitseng ea ho rekisa lithethefatsi bakeng sa k'hamphani ea pele ho fumana tumello ea ho phatlalatsa FDA ea lithethefatsi tse itseng. Sena se sebetsa feela ka tšebeliso e amohelehang ea lithethefatsi. Kopo e 'ngoe bakeng sa tšebeliso e fapaneng e ka boela ea amoheloa ke FDA,' me khamphani e tla ba le litokelo tse khethehileng tsa ho rekisa bakeng sa lithethefatsi bakeng sa tšebeliso eo hape.
- Litlhapi tsa litefiso tsa tumello ea lithethefatsi le litefiso tsa selemo le selemo tsa FDA.
Pele ho latela Molao oa Meriana oa Orphan, likokoana-hloko tse seng kae tsa likhutsana li ne li fumaneha ho tšoara maloetse a sa tloaelehang.
Ho tloha ka Molao, lithethefatsi tse fetang 200 tsa likhutsana li amohetsoe ke FDA bakeng sa ho rekisa United States
Phello ea Molao oa Meriana oa Likhutsana ho US Pharmaceuticals
Kaha Molao oa Meriana oa Orphan o bile teng ka 1983, o 'nile oa ikarabella bakeng sa nts'etsopele ea lithethefatsi tse ngata. Ka 2012 bonyane ho bile le lithethefatsi tse 378 tse amohetsoeng ka mokhoa ona, 'me palo e ntse e tsoela pele ho nyoloha.
Mohlala oa Lithethefatsi Tse fumanehang ka Lebaka la Molao oa Likhutsana le Meriana
Har'a lithethefatsi tse amohelehang li akarelletsa tse kang:
- Adrenocorticotropic hormone (ACTH) bakeng sa ho phekola li -spasms
- Tetrabenzine bakeng sa ho phekola chorea e hlahang ho batho ba nang le lefu la Huntington
- Phekolo ea phekolo ea li-enzyme bakeng sa ba nang le bothata ba polokelo ea glycogen, lefu la Pompe
Lipatlisiso le Phetoho ea Machaba bakeng sa Lithethefatsi tsa Likhutsana
Joaloka US Congress, 'muso oa European Union (EU) o hlokometse tlhokahalo ea ho eketsa lipatlisiso le nts'etsopele ea lithethefatsi tsa likhutsana.
Komiti ea Meriana ea Likhutsana
E thehiloe ka 1995, European Medicines Agency (EMEA) e ikarabella bakeng sa ho netefatsa tšireletseho le katleho ea meriana ea 'marakeng oa EU. E bokella lisebelisoa tsa saense tsa linaha tse 25 tsa Linaha tsa EU. Ka 2000, Komiti ea Meriana ea likhutsana (COMP) e ile ea thehoa hore e hlokomele tsoelo-pele ea lithethefatsi tsa likhutsana EU.
Tokiso ea Meriana ea Likhutsana
Molao-motheo oa Meriana ea Likhutsana, o fetisitsoeng ke European Council, o fana ka ts'ehetso bakeng sa nts'etsopele ea lithethefatsi tsa likhutsana (le lihlahisoa tse ling tsa bongaka bakeng sa mathata a sa tloaelehang) EU, ho akarelletsa le:
- Lits'ebeletso tsa litefiso tse amanang le ts'ebetso ea tumello ea papatso.
- Tšepo ea lilemo tse leshome tse rekisoang litabeng tsa lithethefatsi bakeng sa k'hamphani ea pele ho fumana tumello ea khoebo ea EMEA. Sena se sebetsa feela ka tšebeliso e amohelehang ea lithethefatsi.
- Tokisetso ea mekhoa ea boithabiso - mokhoa o ka sehloohong oa tumello ea ho rekisa e fetisetsang linaheng tsohle tsa litho tsa EU.
- Ts'ehetso ea likopano, e bolelang ho fana ka keletso ea saense ho lik'hamphani tsa lithethefatsi mabapi le liteko tse sa tšoaneng le liteko tsa meriana tse hlokahalang hore moriana o hlahisoe
Molao-motheo oa Meriana ea Likhutsana o bile le phello e tšoanang ho EU hore Molao oa Meriana oa Orphan o ne o e-na le US, o eketsa haholo ntlafatso le papatso ea lithethefatsi tsa likhutsana bakeng sa mathata a sa tloaelehang.
Ntho e ka tlaase ho Molao oa Meriana oa Likhutsana
Nakong eo ho na le phehisano e kholo holim'a Molao oa Likhutsana le Meriana, ka tlhokahalo ea phekolo ea maloetse a sa tloaelehang ka lehlakoreng le leng la litekanyetso, le lipotso mabapi le ts'ebetso ho e 'ngoe. Ka lehlohonolo, liketso tsena, tse peli United States le Europe li phahamiselitse tlhokomeliso bakeng sa maloetse a mangata a sa tloaelehang, ao, ha a kenyelitsoe hammoho, hase bohle ba sa tloaelehang.
Lisebelisoa:
Herder, M. Sepheo sa Molao oa Likhutsana le Meriana ke eng? . PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., le R. Griggs. Liphello tse sa Lebelloang tsa Khethollo ea Likhutsana bakeng sa Matšoenyeho a Ntle a Maikutlo. Annals ea Neurology . 2012. 72 (4): 481-490.
US Administration of Drug and Drug Administration. Ho khetholla sehlahisoa sa likhutsana: Lithethefatsi le Lihlahisoa tsa Likokoana-hloko. E ntlafalitsoe ka la 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm